HAS, décision n° 2022.0057/DC/SEM du 10 février 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d'accès précoce de la spécialité BRUKINSA

HAS 10 février 2022

Arguments

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Rejeté
Efficacité et sécurité du médicament
La commission de la transparence a estimé que les critères d'accès précoce n'étaient pas remplis, notamment en raison de l'existence de traitements appropriés et de l'absence de démonstration d'un bénéfice substantiel du médicament par rapport à d'autres options de traitement.
Rejeté
Sous-population de patients ciblée
La cour a considéré que, bien que la maladie soit grave et rare, cela ne suffisait pas à justifier l'accès précoce en l'absence de données robustes démontrant un bénéfice clinique significatif par rapport aux traitements existants.

Résumé de la juridiction

Autorisation d’accès précoce à la spécialité , dans l’indication « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW)

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Sur la décision

Référence :	HAS, 10 févr. 2022, n° 2022.0057/DC/SEM
Numéro(s) :	2022.0057/DC/SEM
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Texte intégral

Décision n° 2022.0057/DC/SEM du 10 février 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’accès précoce de la spécialité BRUKINSA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 10 février 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité BRUKINSA le 22 novembre 2021 ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BEIGENE France pour la spécialité BRUKINSA, reçue le 2 décembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur le 2 décembre 2021 ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 10 décembre 2021 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 22 décembre 2021 et le 25 janvier 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 23 décembre 2021 et le 27 janvier 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 2 février 2022, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament BRUKINSA dans l’indication « en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenström (MW)
- qui ont reçu au moins un traitement préalable et qui sont intolérants ou ne sont pas éligibles à un traitement par ibrutinib,
- ou en traitement de première ligne pour les patients non éligibles à une chimio-immunothérapie et non éligibles ou intolérants à l’ibrutinib. »
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BEIGENE France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- La spécialité est destinée à traiter une sous-population de patients atteints de la maladie de Waldenström qui est une maladie grave, rare et invalidante. Cette maladie représente 1 à 2% des hémopathies malignes B. La survie sans progression avant passage à un autre traitement est de l’ordre de 2 à 5 ans.
- Il existe des traitements appropriés en 1ère et 2ème ligne dans la sous-population de patients atteints de la maladie de Waldenström.

5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

- La mise en œuvre du traitement peut être différée car il existe des traitements appropriés.
- La spécialité n’est pas susceptible d’être innovante puisqu’il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients dans la mesure où l’étude n’a pas permis de démontrer la supériorité du zanubrutinib versus ibrutinib, sur un critère de jugement (réponse complète ou très bonne réponse partielle) n’apparaissant pas comme étant le critère de jugement le plus cliniquement pertinent. L’absence de donnée robuste sur la survie sans progression ou la survie globale ainsi que la transposabilité non assurée à la situation précise de cette demande d’accès précoce dont l’existence reste à démontrer sont à souligner. Par ailleurs, le plan de développement est non adapté pour étayer la présomption d’un bénéfice pour le patient dans l’indication revendiquée par l’industriel.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.
Article 2 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 10 février 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXE : Annexe I : avis de la CT

Décision n° 2022.0057/DC/SEM du 10 février 2022 Page 2 / 2