Décision n°2023.0298/DC/SEM du 27 juillet 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’accès précoce de la spécialité ULTOMIRIS
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 27 juillet 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ULTOMIRIS ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ALEXION PHARMA France pour la spécialité ULTOMIRIS reçue le 17 mai 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 12 juin 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 12 juillet 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ULTOMIRIS, dans l’indication « traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire ALEXION PHARMA France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. La maladie du spectre de la neuromyélite optique AQP4+ est une maladie rare, avec une incidence variant de 0,05 à 0,4 pour 100 000 selon le pays et une prévalence estimée à 20/millions d’habitants. Le pronostic de la maladie est sévère, en raison d’une récupération incomplète après chaque poussée (76 % des patients dès la première poussée, 87
% après la deuxième poussée et 100 % après la sixième poussée). La répétition des poussées conduit à un handicap neurologique progressif avec une cécité, une incapacité motrice et sensorielle, une perte de la fonction intestinale et vésicale et une insuffisance respiratoire. Ces atteintes sont corroborées par les associations de patients.
- Il existe des traitements appropriés, puisqu’en 1ère intention, UPLIZNA est disponible en accès précoce post- AMM, et qu’en 2ème intention, SOLIRIS et ENSPRYNG sont disponibles et pris en charge dans le droit commun.
- La mise en œuvre du traitement peut être différée puisque bien que la maladie soit grave, rare et invalidante il existe des traitements appropriés.
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- Ce médicament n’est pas présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents. Il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans leur prise en charge. En effet, en l’absence de comparaison robuste et compte-tenu des données d’efficacité et des limites méthodologiques associées, ULTOMIRIS n’apporte pas de changement substantiel en matière d’efficacité par rapport aux traitements disponibles. Le médicament ne dispose pas d’un plan de développement adapté et ne présente pas de résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice supplémentaire pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante au regard des alternatives disponibles. Il ne comble pas le besoin médical déjà partiellement couvert par les alternatives disponibles.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.
Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 27 juillet 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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