Décision n°2023.0329/DC/SEM du 21 septembre 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité CAMZYOS
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 21 septembre 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité CAMZYOS ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BMS pour la spécialité CAMZYOS, reçue le 22 juin 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 30 juin 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 6 septembre 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament CAMZYOS, dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) avec des symptômes (stade II-III de la classification NYHA, New York Heart Association) persistants sous traitement de fond de la CMHo », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BMS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, car la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo), dont la prévalence estimée est de 0,2 % (1/500 adultes), peut se compliquer de troubles du rythme ventriculaire et constitue l’une des causes principales de mort subite du sujet jeune, notamment chez le sportif de moins de 35 ans. Les autres complications comportent l’évolution vers l’insuffisance cardiaque, les troubles du rythme supra-ventriculaires et l’accident vasculaire cérébral.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où, à ce jour, chez les patients ayant des symptômes de CMHo persistants malgré un traitement de fond optimisé par bêta-bloquant, vérapamil et/ou disopyramide, seuls des traitements alternatifs non médicamenteux peuvent être proposés pour lever l’obstruction comme l’intervention chirurgicale de myomectomie ou bien l’alcoolisation d’artère coronaire septale qui sont des techniques ablatives associées à une morbi-mortalité non négligeable.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
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- Ce médicament est présumé innovant. C’est une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel sur l’amélioration de la capacité physique et des symptômes, sur la réduction du recours aux thérapies de réduction septale et sur la qualité de vie des patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) avec des symptômes (stade II-III de la classification NYHA) persistants sous traitement de fond de la CMHo. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il comble un besoin médical insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : CAMZYOS 2.5 mg – 5 mg – 10 mg – 15 mg (boite de 28 gélules)
du laboratoire BMS
dans l’indication « traitement des patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHo) avec des symptômes (stade II-III de la classification NYHA, New York Heart Association) persistants sous traitement de fond de la CMHo ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4

La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 21 septembre 2023.
Pour le collège : La présidente de séance, P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé

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