Décision n° 2024.0299/DC/SEM du 24 octobre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’autorisation d’accès précoce de la spécialité SARCLISA (isatuximab)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 24 octobre 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire SANOFI WINTHROP INDUSTRIE pour la spécialité SARCLISA (isatuximab), reçue le 15 juillet 2024 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 25 juillet 2024 au demandeur ;

Vu les demandes d’informations complémentaires adressées par la HAS les 29 août et 26 septembre 2024 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues les 6 septembre et 2 octobre 2024 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 4 octobre 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 9 octobre 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament SARCLISA (isatuximab), dans l’indication « en association avec le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement du myélome multiple non préalablement traité chez les patients adultes non éligibles à l’autogreffe de cellules souches hématopoïétique ». Le laboratoire SANOFI WINTHROP INDUSTRIE a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication. L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées. La commission de la transparence (CT) a considéré que l’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante dès lors que le myélome multiple est encore considéré comme incurable malgré l’apparition de nouveaux traitements, que le nombre de cas incidents en France a été estimé à environ 5 400 patients en France en 2018 et que cette pathologie peut être responsable d’une maladie osseuse douloureuse, éventuellement associée à une hypercalcémie et/ou des complications neurologiques progressives.
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Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- Il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée dans la mesure où les protocoles à base de daratumumab sont accessibles, pris en charge et recommandés. Le protocole D-VMp associant DARZALEX (daratumumab), VELCADE (bortézomib), Melphalan et Prednisone, et le protocole D-Rd (DARZALEX (daratumumab) – REVLIMID (lénalidomide) – dexaméthasone). Ces deux protocoles ont démontré un gain en survie sans progression et en survie globale avec l’ajout de daratumumab au travers d’études comparatives versus ces mêmes protocoles sans daratumumab (études ALCYONE et MAIA).
- La mise en œuvre du traitement peut être différée puisqu’il existe des traitements appropriés.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car ce n’est pas une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge, quel que soit le mécanisme d’action du médicament, que ce soit en termes d’efficacité (y compris de qualité de vie) que de tolérance, de commodité d’emploi ou de parcours de soin du fait de l’absence de données robustes permettant d’étayer l’efficacité et la tolérance de ce traitement par rapport aux protocoles à base de daratumumab (D-Rd ou D-VMp). Ces derniers ayant fait la preuve de leur efficacité notamment en termes de survie globale par rapport aux standards de traitement recommandés auparavant. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique à la date de réalisation de l’étude, qui n’est plus le standard actuel. Ainsi, il n’est pas susceptible de combler un besoin médical déjà partiellement couvert. Le collège décide de s’approprier les motifs de la CT sur l’ensemble des points. Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés aux 1°, 2° et 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis pour l’indication « « en association avec le bortézomib, le lénalidomide et la dexaméthasone pour le traitement du myélome multiple non préalablement traité chez les patients adultes non éligibles à l’autogreffe de cellules souches hématopoïétique ». Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut être que rejetée.
Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 24 octobre 2024.
Pour le collège : Le président de séance Christian SAOUT Signé
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