Décision n°2024.130/DC/SEM du 2 mai 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’autorisation d’accès précoce de la spécialité AGAMREE (vamorolone)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 2 mai 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité AGAMREE (vamorolone) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire SANTHERA NETHERLANDS BV pour la spécialité AGAMREE (vamorolone), reçue le 14 janvier 2024 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 24 janvier 2024 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 1er février 2024 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 16 février 2024 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 28 février 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 24 avril 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament AGAMREE (vamorolone), dans l’indication « traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés entre 4 et 18 ans », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire SANTHERA NETHERLANDS BV a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que l’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a une prévalence de 1 sur 3 500 à 9 300 naissances masculines, un pronostic défavorable avec une cardiomyopathie et une insuffisance respiratoire qui peuvent entraîner le décès à l’adolescence. L’évolution progressive, la pluralité et la gravité des atteintes liées à la DMD ont un impact sur la qualité de vie des patients qui en souffrent.
La CT a néanmoins estimé que :
- Il existe des traitements appropriés dans la mesure où les corticoïdes (prednisone, prednisolone) constituent la seule famille thérapeutique à avoir démontré un effet bénéfique sur la motricité dans la DMD. L’étude clinique disponible ne permet pas d’estimer la quantité d’effet de AGAMREE (vamorolone) par rapport à celle de la prednisone et il n’existe pas de donnée comparative versus la prednisolone. De plus, dans cette étude clinique, le profil de tolérance de AGAMREE (vamorolone) n’apparait pas plus favorable que celui de la prednisone, avec des incertitudes sur sa tolérance à long terme.
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- La mise en œuvre du traitement peut être différée puisqu’il existe des traitements appropriés dans cette maladie rare, grave et invalidante.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant car bien qu’il s’agisse d’une nouvelle modalité de prise en charge, la quantité d’effet observée ne peut être estimée par rapport aux autres corticoïdes et son profil de tolérance ne semble pas plus favorable que celui des autres corticoïdes. Ainsi, il n’a pas été démontré de bénéfice clinique supplémentaire avec AGAMREE (vamorolone) par rapport aux alternatives médicamenteuses. Le plan de développement n’est pas adapté du fait de l’absence de comparaison interprétable avec les corticoïdes et aucune nouvelle donnée clinique comparative versus autre corticoïde n’est attendue avec AGAMREE (vamorolone). En conséquence, il n’est pas susceptible de combler le besoin médical insuffisamment couvert.
Le collège s’approprie les motifs de la CT sur l’ensemble des points.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés aux 1°, 2° et 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis pour l’indication « traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés entre 4 et 18 ans ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut être que rejetée.
Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 2 mai 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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