Décision n° 2022.0311/DP/SEM du 3 juin 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ATGAM
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ATGAM ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PFIZER pour la spécialité ATGAM, reçue le 24 février 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 4 mars 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 8 mars 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 14 mars 2022 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n° 2022.0169/DC/SEM du 25 mai 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 1er juin 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ATGAM dans l’indication « dans le cadre du traitement immunosuppresseur standard, pour le traitement des formes modérées à sévères d’aplasie médullaire acquise d’étiologie immunologique connue ou suspectée chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus qui ne peuvent pas recevoir une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou pour lequel un donneur compatible de CSH n’est pas disponible »,ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PFIZER a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123- 2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Sa prévalence est estimée à 1/250 000 habitants et son incidence est de 2-3 cas par million d’habitants/an en Europe. Une aplasie médullaire sévère est une urgence thérapeutique. Les symptômes et la sévérité de l’aplasie médullaire diffèrent d’un malade à l’autre
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où la Thymoglobuline n’est plus recommandée en 1ère intention depuis qu’ATGAM (eATG) est devenu le traitement de référence dans l’aplasie médullaire modérée à sévère chez les patients inéligibles à la greffe, à la suite de la démonstration de la supériorité d’ATGAM par rapport à la Thymoglobuline.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dès lors que la maladie est rare, grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement par ATGAM (eATG) ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant. La commission a apprécié la définition de la présomption d’innovation en tenant compte des spécificités du produit qui est devenu le traitement de référence dans l’aplasie médullaire modérée à sévère chez les patients inéligibles à la greffe lors d’un accès préalable. Il comble un besoin insuffisamment couvert et son plan de développement est adapté.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ATGAM 50 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
5 mL en ampoule (verre). Boîte de 5.
du laboratoire PFIZER
dans l’indication « ATGAM est indiqué, dans le cadre du traitement immunosuppresseur standard, pour le traitement des formes modérées à sévères d’aplasie médullaire acquise d’étiologie immunologique connue ou suspectée chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus qui ne peuvent pas recevoir une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ou pour lequel un donneur compatible de CSH n’est pas disponible ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 3 juin 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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