Décision n°2024.0032/DC/SEM du 8 février 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité TAK- 755 (apadamtase alfa)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 8 février 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire TAKEDA France SAS pour la spécialité TAK-755 reçue le 28 septembre 2023 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 6 octobre 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 10 octobre 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 16 octobre 2023 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressées par la HAS les 27 novembre,1er, 11 et 18 décembre 2023 et le 2 janvier 2024 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues les 18 décembre 2023 et 15 janvier 2024 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 23 janvier 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 31 janvier 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament TAK-755, dans l’indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13 ».
Le laboratoire TAKEDA France SAS a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que son incidence est évaluée à 1 à 2 cas par million d’habitants et sa prévalence à 13 cas par million d’habitant, que le PTTc est une pathologie spontanément mortelle sans traitement et que son tableau clinique varie, jusqu’à l’atteinte fonctionnelle de plusieurs organes, avec un important impact sur la qualité de vie des patients et de son entourage.
- Il n’existe pas de traitement approprié puisque le traitement standard actuel, à savoir la plasmathérapie (au long cours en prophylaxie ou à la demande) n’est pas un traitement spécifique du PTTc et pose plusieurs problèmes : immunogénicité (allergies et chocs), hypervolémie, épuisement du capital veineux et infections, démangeaisons et douleurs au site d’injection, apport limité en ADAMTS13, apport en surplus d’autres facteurs 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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de l’hémostase, altération de la qualité de vie du fait des hospitalisation de jour toutes les 2/3 semaines, anxiété, faible observance et impact socioéconomique (arrêts et absences au travail ou à l’école) pour les patients et les aidants et accessibilité non homogène sur l’ensemble du territoire français car dépendant de la collecte de plasma (rupture de stock ou tension d’approvisionnement récurrents).
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie rare, grave et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant, notamment au regard des comparateurs cliniquement pertinents, car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge en termes d’efficacité et de tolérance. En effet, aucun épisode aigu de PTTc n’a été recensé chez les patients âgés de 12 ans et plus pendant les périodes de traitements par TAK-755 en prophylaxie dans les études pivot (281102 – NCT03393975) et de continuation (3002 – NCT04683003), tandis qu’un épisode est survenu chez un patient adulte (sur 38 au total) traité par le standard de traitement. De la même façon, une incidence plus faible d’évènements subaigus et de manifestations cliniques isolées a été observée avec le TAK-75 par rapport au standard de traitement, qui sont des critères de jugement cliniquement pertinents dans cette pathologie. Par ailleurs, le plan de développement est adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Enfin, il comble un besoin médical partiellement couvert par la plasmathérapie.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : TAK-755 500 UI, TAK-755 1500 UI Poudre et solvant pour solution injectable
du laboratoire TAKEDA France SAS
dans l’indication « traitement enzymatique substitutif (TES) chez les patients âgés de 12 ans et plus atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique congénital (PTTc) dû à un déficit en ADAMTS13»
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments réservé à un usage hospitalier.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 8 février 2024.
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Décision n°2024.0032/DC/SEM du 8 février 2024
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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