Décision n°2024.0239/DC/SEM du 12 septembre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité PADCEV (emfortumab vedotin)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 12 septembre 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ASTELLAS PHARMA pour la spécialité PADCEV (emfortumab vedotin), reçue le 6 mai 2024 ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité le 26 août 2024;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables dans le mois suivant l’obtention de son autorisation de mise sur le marché :
Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées les 16, 29 et 31 mai 2024 au demandeur
Vu les éléments reçus les 24, 30 et 31 mai 2024 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 3 juin 2024 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 26 juillet 2024 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 30 juillet 2024 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 20 juin 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 4 septembre 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament PADCEV (emfortumab vedotin), dans l’indication « en association avec le pembrolizumab, est indiqué dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints de carcinome urothélial localement avancé ou métastatique et éligibles à une chimiothérapie à base de sels de platine¹ ».
Le laboratoire ASTELLAS PHARMA s’est engagé à déposer une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique dans le mois suivant l’octroi de son autorisation de mise sur le marché.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que le cancer urothélial engage le pronostic vital, et que le nombre de patients traités en première ligne du carcinome urothélial au stade localement avancé ou métastatique est estimé à environ 6 221 patients par an au maximum. Le carcinome urothélial conduit à des complications qui détériorent de manière importante la

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qualité de vie des patients. Ce retentissement sur la qualité de vie est corroboré par les associations de patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié puisque les protocoles de chimiothérapie à base de sels de platine, actuellement recommandés au même niveau de la stratégie thérapeutiques, ne disposent pas de données d’efficacité et de tolérance satisfaisantes ne suggérant pas de perte de chance pour le patient au regard de l’apport prévisible de la combinaison PADCEV (enfortumab vedotin) et KEYTRUDA (pembrolizumab) ;
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié ;
- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients du fait du bénéfice apporté en matière d’efficacité avec des différences estimées sur les médianes de 6,2 mois sur le critère de la survie sans progression et de 15,4 mois sur la survie globale. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante pour les patients atteints de cancer urothélial localement avancé ou métastatique naïfs de traitement. En conséquence, il participe à couvrir davantage un besoin médical insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : PADCEV (emfortumab vedotin) 20 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion 1 flacon en verre de 10 mL (CIP : 34009 550 867 2 7)

30 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion 1 flacon en verre de 10 mL (CIP : 34009 550 867 3 4)
du laboratoire ASTELLAS PHARMA
dans l’indication « en association avec le pembrolizumab, dans le traitement de première ligne des patients adultes atteints de carcinome urothélial non résécable ou métastatique et éligibles à une chimiothérapie à base de sels de platine¹ »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
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Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 12 septembre 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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1. DA COMPARE FOOTNOTE PAGES
¹ Décision rectifiée le 20/09/2024 par le Président de la Haute Autorité de santé en application de l’article 1.8 du règlement intérieur du collège 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z