HAS, décision n° 2025.0200/DC/SEM du 4 septembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d'accès précoce de la spécialité KOSELUGO (sélumétinib)

HAS 4 septembre 2025

Arguments

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Accepté
Efficacité et sécurité du médicament
La commission de la transparence a considéré que l'indication visée constitue une maladie grave et qu'il n'existe pas de traitement approprié, justifiant ainsi l'autorisation d'accès précoce.
Accepté
Caractère innovant du médicament
La cour a reconnu que le médicament présente des résultats cliniques étayant la présomption d'un bénéfice pour le patient, comblant un besoin médical insuffisamment couvert.

Résumé de la juridiction

à la spécialité dans l’indication « En monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à une neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients adultes ».

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Sur la décision

Référence :	HAS, 4 sept. 2025, n° 2025.0200/DC/SEM
Numéro(s) :	2025.0200/DC/SEM
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Texte intégral

Décision n° 2025.0200/DC/SEM du 4 septembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité KOSELUGO (sélumétinib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 4 septembre 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ALEXION PHARMA France pour la spécialité KOSELUGO (sélumétinib), reçue le 14 mars 2025 ; 
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 24 mars 2025 au demandeur ; 
Vu les éléments reçus le 28 mars 2025 ; 
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 31 mars 2025 au demandeur ; 
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS les 26 février et 4 mars 2025 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues le 27 mars 2025 ; 
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 14 mai 2025 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues le 27 juin 2025 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 31 mars 2025 au demandeur ;

Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 25 août 2025 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 27 août 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament KOSELUGO (sélumétinib), dans l’indication « En monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à une neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients adultes. » Le laboratoire ALEXION PHARMA France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication. L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à une neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients adultes » étaient fortement présumées. Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que les neurofibromes plexiformes (NFP) liés à une neurofibromatose de type 1, malgré leur caractère bénin sur le plan histologique, sont des tumeurs volumineuses associées à une morbidité-mortalité importante en raison notamment des compressions loco-régionales à risque sur le plan fonctionnel (jusqu’à l’amputation d’un membre) et vital, et des douleurs pouvant nécessiter des antalgiques de palier 3. Les symptômes liés aux NFP et leur aspect inesthétique, notamment en cas d’atteinte de la face (défiguration), sont responsables d’une altération importante de la qualité de vie et des relations sociales. Par ailleurs, les NFP peuvent se transformer en tumeur maligne des gaines nerveuses périphériques (neurofibrosarcome), principale complication de la NF1 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

à l’âge adulte, engageant le pronostic vital. La prévalence de la NF1 est estimée entre 1/3 000 et 1/6 000 dans le monde.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où seuls des médicaments anti-MEK 1 et 2 sont utilisés hors AMM avec des données limitées dans le traitement des NFP.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge actuelle en matière d’efficacité, du fait de la démonstration de la supériorité du KOSELUGO (sélumétinib), par rapport au placebo sur la réduction du volume d’un NFP cible symptomatique et inopérable chez des adultes atteints de NF1, le volume de la tumeur étant étroitement lié aux complications liées aux NFP; avec un profil de tolérance acceptable sous réserve du respect des modalités de traitement selon le résumé des caractéristiques du produit en vigueur. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il est susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce. Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : KOSELUGO (sélumétinib) 10 mg, gélule B/60 (CIP : 34009 302 301 7 6) 25 mg, gélule B/60 (CIP : 34009 302 301 8 3) du laboratoire ALEXION PHARMA France dans l’indication « En monothérapie dans le traitement des neurofibromes plexiformes (NFP) symptomatiques inopérables liés à une neurofibromatose de type 1 (NF1) chez les patients adultes ». Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

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Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 4 septembre 2025.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

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