Décision n°2025.0235/DC/SEM du 23 octobre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité LIBMELDY (atidarsagène autotemcel)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 23 octobre 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2025.0104/DC/SEM du 17 avril 2025 ;
Vu la décision de renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2°24.0237/DC/SEM du 12 septembre 2024 ;
Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par l’entreprise PHARMA BLUE exploitante de la spécialité LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) du laboratoire ORCHARD THERAPEUTICS FRANCE, reçue le 11 juin 2025 ; 
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 24 juin 2025 au demandeur ;

Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 1er août 2025 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues le 7 août 2025 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce, adressée le 8 août 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 22 octobre 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er L’autorisation d’accès précoce, octroyée le 17 avril 2025 à la spécialité LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) du laboratoire ORCHARD THERAPEUTICS FRANCE, exploitée par l’entreprise PHARMA BLUE ainsi que l’autorisation d’accès précoce, renouvelée le 13 octobre 2022, le 27 septembre 2023 et le 12 septembre 2024, octroyée à la même spécialité, sont renouvelées, pour une durée de 9 mois à compter de la notification de la présente décision, dans l’indication : « Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA :
- Chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus)
− Chez les enfants symptomatiques présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus). »
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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Dans l’hypothèse d’une cinquième demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce pour les patients asymptomatiques, et d’une seconde demande de renouvellement pour les patients paucisymptomatiques, concernés par l’AMM de LIBMELDY, le laboratoire devra mettre à disposition de la HAS l’ensemble des données qui permettront au collège de la HAS de confirmer ou non la présomption d’innovation de LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) pour ces populations. A cette fin, il est attendu des données de suivi individuel récentes, les plus exhaustives possibles afin d’en garantir l’interprétation, relatives aux patients ayant reçu une injection de LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) que ce soit dans le cadre du programme de développement clinique ou en dehors de celui-ci. Il est attendu a minima que soient transmises les données relatives à la durée de survie distincte et individuelle pour l’ensemble des patients traités et inclus dans l’étude post-commercialisation OTL 200-10 (n=49 patients à la date d’analyse du 31 mai 2024). Par ailleurs il est également attendu que soient communiquées les caractéristiques de l’ensemble des patients ayant reçu le traitement, ainsi que les données de suivi relatives à l’efficacité (notamment en matière de développement moteur et neurocognitif, de survie sans déficience motrice sévère, de qualité de vie) et à la tolérance. Ces données complémentaires sont indispensables à la réévaluation ultérieure de l’autorisation d’accès précoce.

Article 2 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 23 octobre 2025.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
Décision n° 2025.0235/DC/SEM du 23 octobre 2025 – LIBMELDY AP510 Page 2 / 2