Décision n° 2026.0009/DC/SEM du 22 janvier 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité BRINSUPRI (brensocatib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 22 janvier 2026.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée à la spécialité BRINSUPRI (brensocatib) le 18 novembre 2025 ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire INSMED FRANCE SAS pour la spécialité BRINSUPRI (brensocatib) reçue le 5 septembre 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées les 17 et 19 septembre 2025 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 19 et 23 septembre 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 25 septembre 2025 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 21 novembre 2025 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 9 décembre 2025 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 25 septembre 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 14 janvier 2026 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament BRINSUPRI (brensocatib), dans l’indication « Traitement des bronchiectasies non liées à la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus ayant présenté au moins deux exacerbations au cours des 12 derniers mois, malgré une prise en charge optimisée par les traitements usuels, ou en cas de contre-indication ou d’intolérance à ces médicaments », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire INSMED FRANCE SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Une caractéristique majeure des bronchiectasies non liées à la mucoviscidose est l’aggravation périodique et transitoire des symptômes, se manifestant par des exacerbations pulmonaires récurrentes et invalidantes. Les infections respiratoires récurrentes sont courantes. En France, les estimations suggèrent une prévalence comprise entre 140 et 160 cas pour 100 000 adultes. Les patients atteints de bronchiectasies non liées à la mucoviscidose présentent un risque de mortalité plus élevé qui est corrélé à la fréquence des exacerbations ;
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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La CT a néanmoins estimé que :
- Il existe des traitements appropriés, puisque les traitements recommandés, utilisés hors AMM, notamment les macrolides, permettent une prise en charge des bronchiectasies (cf. 2.2 Prise en charge actuelle de l’avis de la CT) ;
- La mise en œuvre du traitement peut être différée puisqu’il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée ;
- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car c’est une nouvelle modalité de prise en charge qui n’est pas susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge. En effet, les résultats de l’étude de phase 3 ont montré des résultats de faible ampleur notamment sur le taux annualisé d’exacerbations pulmonaires après 52 semaines de traitement (critère de jugement principal de l’étude ASPEN) et sur les critères de jugement secondaires (délai de survenue de la première exacerbation pulmonaire, pourcentage de patients sans exacerbations pulmonaires, variation du VEMS post-bronchodilatateurs). Ce traitement n’a cependant pas fait la démonstration d’un effet sur la réduction du risque d’exacerbations pulmonaires sévères, ni sur la mortalité (critère de jugement absent des deux études), ou sur un autre critère témoignant un effet modificateur de la maladie. Ce médicament dispose d’un plan de développement adapté (étude ASPEN) mais qui ne présente pas de résultats cliniques permettant d’étayer un changement substantiel pour le patient et il n’est pas susceptible de combler un besoin médical partiellement couvert.
Le collège s’approprie les motifs de la CT sur l’ensemble des points.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés aux 1°, 2° et 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis pour l’indication «Traitement des bronchiectasies non liées à la mucoviscidose chez les patients âgés de 12 ans et plus ayant présenté au moins deux exacerbations au cours des 12 derniers mois, malgré une prise en charge optimisée par les traitements usuels, ou en cas de contre-indication ou d’intolérance à ces médicaments ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut qu’être rejetée.

Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 22 janvier 2026.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
Décision n° 2026.0009/DC/SEM du 22 janvier 2026 – BRINSUPRI AP539 Page 2 / 2