Avis n° 2020.0012/AC/SED du 12 février 2020 du collège de la Haute Autorité de santé relatif à la prise en charge dérogatoire du dispositif CARMAT TAH en application de l’article L.165-1-1 du code de la sécurité sociale
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 12 février 2020,
Vu les articles L. 165-1-1 et R. 165-63 et suivants du code de la sécurité sociale ;
Vu la demande de prise en charge dérogatoire de CARMAT SA pour le dispositif médical CARMAT TAH, cœur artificiel total orthotopique, reçue le 04 octobre 2019 ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 21 octobre 2019 au demandeur ;
Vu les éléments complémentaires reçus le 31 octobre 2019 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 8 novembre 2019 au demandeur ;
Vu la demande de la HAS en date du 19 décembre 2019 de modifier le protocole de l’étude ;
Vu le décret du 24 décembre 2019 ;
Vu la réponse du demandeur adressée le 16 janvier 2020 ;
Vu l’avis des experts sollicités ;
ADOPTE L’AVIS SUIVANT :
Le dispositif CARMAT TAH est un cœur artificiel total orthotopique bioprothétique, destiné à la prise en charge des patients en insuffisance cardiaque ne répondant pas au traitement médical optimal. L’objectif est de fournir en remplacement du cœur natif, une assistance circulatoire mécanique bi-ventriculaire à flux pulsatile pour assurer la survie du patient dans l’attente d’une transplantation cardiaque.
Ce dispositif présente un caractère de nouveauté lié aux évolutions technologiques apportées par rapport aux autres assistances biventriculaires disponibles, avec en particulier l’utilisation de matériaux biologiques pour les surfaces en contact avec le sang, sa capacité d’autorégulation et la mise à disposition d’équipements externes (consoles et batteries) plus légers et silencieux. Le dispositif CARMAT TAH est en phase précoce de diffusion, avec une utilisation limitée aux études cliniques, en l’absence à ce jour de marquage CE. Il n’a jamais fait l’objet d’une prise en charge publique dans les indications revendiquées. Le dispositif CARMAT TAH ne justifie actuellement pas d’un service attendu suffisant compte tenu des données cliniques disponibles portant sur une étude de faisabilité et une étude en cours pour le marquage CE. Les risques liés à l’utilisation du dispositif CARMAT TAH ont été caractérisés. En effet, les résultats sur les 2 études disponibles ont rapporté des taux élevés d’événements indésirables graves et certaines dysfonctions techniques rencontrées au cours des études ont conduit à des modifications incrémentales du dispositif pour améliorer sa fiabilité. Les études cliniques disponibles à la date de la demande établissent que l’utilisation de CARMAT TAH est susceptible d’apporter un bénéfice clinique important permettant de satisfaire un besoin médical insuffisamment couvert.
En conséquence, le dispositif médical CARMAT TAH peut être considéré comme innovant au regard des critères prévus à l’article R.165-63 du code de la sécurité sociale.
La HAS considère que, compte tenu notamment de la taille de la population cible éligible au CARMAT TAH et du potentiel d’évolutivité du dispositif, la réalisation d’une étude randomisée contrôlée n’est pas faisable, faute de pouvoir inclure dans un délai raisonnable le nombre de sujets nécessaire pour ce type d’étude. Le projet d’étude prospective multicentrique non randomisée, avec comparateur externe, soumis (version n°4 du 03 janvier 2020), vise à évaluer le taux de survie à 180 jours après l’implantation sans accident vasculaire cérébral invalidant ou jusqu’à la transplantation cardiaque. Dans ce contexte, l’étude proposée devrait permettre de réunir les données
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manquantes identifiées comme nécessaires pour évaluer l’amélioration du service attendu, et ce de façon pertinente au regard des autres études cliniques en cours.
Toutefois le projet de protocole appelle les observations suivantes :
- La comparaison externe réalisée pour analyser le critère de jugement principal doit tenir compte des caractéristiques des patients effectivement implantés avec CARMAT TAH. En l’absence de données individuelles disponibles avec le dispositif SYNCARDIA 70cc, la possibilité de mettre en œuvre une méthode d’ajustement avec des données agrégées (par exemple, de type matching-adjusted indirect comparisons) doit être considérée et argumentée ;
- Le démarrage de l’étude devra être conditionné à l’analyse préalable par le comité de surveillance indépendant des résultats disponibles sur les patients inclus dans l’étude en cours pour l’obtention du marquage CE (CAR2016-01).
Le bénéfice médico-économique n’est pas pris en compte dès lors que l’utilité clinique de CARMAT TAH par rapport aux technologies de santé de référence n’a pas encore été démontrée (il s’agit de l’objectif de l’étude proposée). En conséquence, l’objet de la demande n’ayant pas pour objectif principal de montrer que l’utilisation de CARMAT TAH vise à réduire les dépenses de santé mais d’obtenir des données comparatives pour valoriser CARMAT TAH en termes de service attendu et d’amélioration de service attendu, l’analyse médico-économique, malgré son intérêt potentiel, n’a pas été analysée par la HAS dans le cadre de cette demande.
Par conséquent, au regard des critères prévus aux articles R. 165-63 et R. 165-64 du code de la sécurité sociale, le collège est favorable à la prise en charge dérogatoire du dispositif CARMAT TAH sous réserve des observations susmentionnées.
Le demandeur dispose d’un délai de trente jours à compter de la réception du présent avis pour modifier le projet de protocole conformément à ces observations et le transmettre à la HAS.
Le présent avis sera publié au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 12 février 2020.
Pour le collège : La présidente, P^r Dominique L^E G^ULUDEC Signé
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