Décision n° 2026.0008/DC/SEM du 22 janvier 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité AKEEGA (niraparib/acétate d’abiratérone)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 22 janvier 2026.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire JANSSEN CILAG pour la spécialité AKEEGA (niraparib/acétate d’abiratérone), reçue le 31 juillet 2025 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 5 août 2025 au demandeur ;

Vu les éléments reçus le 5 août 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 11 août 2025 au demandeur ;

Vu les demandes d’informations complémentaires adressées par la HAS les 23 septembre, 9 octobre, 17 et 27 novembre 2025 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues les 6 et 26 novembre 2025 et le 8 décembre 2025 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 11 août 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 13 janvier 2026 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 14 janvier 2026 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament AKEEGA (niraparib/acétate d’abiratérone), dans l’indication « en association à la prednisone ou à la prednisolone et à un traitement par suppression androgénique (ADT) pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique hormonosensible (CPHSm) avec altérations des gènes BRCA (germinales et/ou somatiques) ».
Le laboratoire JANSSEN CILAG a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « en association à la prednisone ou à la prednisolone et à un traitement par suppression androgénique (ADT) pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique hormonosensible (CPHSm) avec mutations des gènes BRCA 1/2 (germinales et/ou somatiques) » étaient fortement présumées.
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La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave et invalidante. Le cancer de la prostate hormonosensible métastatique présente un mauvais pronostic avec des métastases osseuses dans plus de 90% des cas. Les altérations des gènes BRCA sont associées à un pronostic défavorable avec notamment une progression rapide vers le stade de cancer de la prostate métastatique résistant à la castration. C’est une maladie qui engage le pronostic vital des patients. Les patients présentent de multiples symptômes cliniques, y compris la douleur, la fatigue, des dysfonctionnements urinaires, altérant la qualité de vie et entrainant un impact psychologique majeur. Le cancer de la prostate se situe au 1er rang des cancers les plus fréquents en France chez l’homme avec une estimation de 59 885 nouveaux cas en 2018, selon l’Institut national du cancer (INCa). Parmi les patients atteints de cancer de la prostate métastatique, 20 à 30 % présentent une altération des gènes de réparation de l’ADN (gènes HRR). Les altérations des gènes BRCA1/2 concernent environ 12
% des patients métastatiques ;
La CT a néanmoins estimé que :
- Il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée dans la mesure où des traitements sont disponibles à ce stade de la stratégie thérapeutique quel que soit le statut BRCA (notamment les hormonothérapies de nouvelle génération à savoir l’enzalutamide, le darolutamide en association à la chimiothérapie par docétaxel, l’apalutamide et l’acétate d’abiratérone) et qu’il n’y a pas de perte de chance à utiliser ces produits compte tenu de l’absence de bénéfice démontré d’AKEEGA (niraparib/acétate d’abiratérone) en terme de survie globale lors d’une première analyse intermédiaire par rapport à l’acétate d’abiratérone et du profil de toxicité. Par ailleurs, les données disponibles ne permettent pas de quantifier l’apport d’AKEEGA (niraparib/acétate d’abiratérone), ni de préciser sa place, par rapport aux autres hormonothérapies de nouvelle génération disponibles (enzalutamide, darolutamide, apalutamide).
- La mise en œuvre du traitement peut être différée dans la mesure où il existe des traitements appropriés ;
- Ce médicament n’est pas présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il n’est pas susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients BRCA mutés dans la prise en charge au regard des résultats de l’étude comparative AMPLITUDE dans la population des patients BRCA mutés. Cette étude a montré un bénéfice en termes de survie sans progression radiographique et de délai jusqu’à la progression symptomatique sans mettre en évidence, à la date de l’évaluation, de bénéfice en terme de survie globale lors de la première analyse intermédiaire, avec un profil de tolérance d’AKEEGA (niraparib/acétate d’abiratérone) marqué notamment par un nombre plus important versus acétate d’abiratérone d’événements indésirables de grades ≥ 3 (75,2 % versus 58,9 %), d’évènements indésirable ayant entrainé le décès (4% versus 2%) et d’événements d’intérêt particulier à savoir la toxicité hématologique (anémie 51,6% versus 23,9%), neutropénie (21,9 % versus 8 %) et les thrombopénies (19,0% versus 5,7%), l’hypertension artérielle (44,7 % versus 32,5 %), et la survenue d’un cas de syndrome myélodysplasique. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté avec un essai randomisé de phase III en double aveugle. Néanmoins ces résultats cliniques ne permettent pas d’étayer un changement substantiel pour le patient. Il n’est pas susceptible de combler un besoin médical partiellement couvert.
Le collège s’approprie les motifs de la CT sur l’ensemble des points.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés aux 1°, 2° et 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis pour l’indication « en association à la prednisone ou à la prednisolone et à un traitement par suppression androgénique (ADT) pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique hormonosensible (CPHSm) avec mutations des gènes BRCA 1/2 (germinales et/ou somatiques) ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut qu’être rejetée.
Article 2
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Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 22 janvier 2026.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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