Décision n° 2026.0077/DC/SEM du 16 avril 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité TEIZEILD (téplizumab)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 16 avril 2026.

Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ; Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;

Vu le règlement intérieur du collège ;

Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;

Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité TEIZEILD (téplizumab) ;

Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire SANOFI WINTHROP INDUSTRIE pour la spécialité TEIZEILD (téplizumab), reçue le 20 janvier 2026 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 3 février 2026 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 4 février 2026 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 6 février 2026 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 6 février 2026 au demandeur ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 1er avril 2026 ;

DÉCIDE :

Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament TEIZEILD (téplizumab) dans l’indication « pour retarder l’apparition d’un diabète de type 1 (DT1) de stade 3 chez les adultes et enfants à partir de 8 ans atteints de DT1 de stade 2. », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.

Le laboratoire SANOFI WINTHROP INDUSTRIE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.

La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- La spécialité est destinée à traiter une maladie grave et invalidante dès lors que le diabète de type 1 (DT1) est une maladie auto-immune chronique fréquente touchant entre 300 et 400 000 personnes en France, et qui représente un enjeu majeur de santé publique. Le stade 3 du DT1 nécessite un traitement à vie par l’apport d’insuline exogène, dont l’impact sur la qualité de vie des patients et de leur entourage est important et pouvant engager le pronostic vital par suite de complications en cas de maladie non contrôlée. Le stade 2 du DT1 correspond à un stade préclinique avec une dégradation de la fonction des cellules bêta pancréatiques associée à des altérations débutantes de l’insulinosécrétion, avec une évolution à court ou moyen terme vers un DT1 de stade 3. La population cible incidente des patients atteints d’un DT1 de stade 2 âgés de 8 ans et plus est estimée au maximum à 4 600 patients par an.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où il n’existe pas de comparateur cliniquement pertinent, le besoin étant actuellement non couvert.

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié au stade 2 de la maladie.

- Ce médicament est présumé innovant dans l’indication considérée, car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge en matière d’efficacité. En effet, TEIZEILD (téplizumab) a montré dans une étude de phase II (TN-10) randomisée versus placebo, ayant inclus des patients âgés de 8 ans et plus atteints d’un DT1 de stade 2 et à haut risque de développer un DT1 de stade 3, un allongement du délai jusqu’au diagnostic d’un DT1 de stade 3 (médiane de 49,5 mois versus 24,9 mois) et une réduction relative du risque de 59 %. Toutefois, l’efficacité du téplizumab n’est démontrée que chez une population strictement définie (≥ 2 auto-anticorps positifs et dysglycémie sans hyperglycémie avérée, avec une HGPO anormale confirmée chez 90%, et tous avaient un apparenté atteint de DT1), sans donnée disponible sur la qualité de vie. Son profil de tolérance est caractérisé par des événements du type lymphopénie, leucopénie, neutropénie, rash et un risque de syndrome de relargage de cytokines, avec des incertitudes persistantes sur la tolérance à long terme. Par ailleurs, le téplizumab est susceptible d’avoir un impact sur l’organisation des soins, le parcours de soins et/ou de vie pour le patient ou son entourage compte tenu de ses modalités d’administration et de son profil de tolérance. Malgré ces limites, il existe un intérêt potentiel de retarder le passage au DT1 de stade 3 souvent révélé par une acidocétose inaugurale, avec une dégradation rapide de l’insulinosécrétion résiduelle et nécessitant une insulinothérapie à vie. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté, et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante, sous réserve que les incertitudes sur la tolérance et l’impact du médicament sur la prise en charge du DT1 soient levées par des données de vie réelle prévues. Il est susceptible de combler un besoin médical non couvert.

S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.

Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
TEIZEILD 1 mg/ 1 mL, solution à diluer pour perfusion B/1 flacon CIP : 34009 551 127 6 1
du laboratoire SANOFI WINTHROP INDUSTRIE dans l’indication « pour retarder l’apparition d’un diabète de type 1 (DT1) de stade 3 chez les adultes et enfants à partir de 8 ans atteints d’un DT1 de stade 2. Le diabète de type 1 de stade 2 doit être confirmé par :

au moins deux auto-anticorps positifs dirigés contre les îlots pancréatiques,
une dysglycémie sans hyperglycémie avérée, à savoir une tolérance au glucose altérée, définie par deux tests d’hyperglycémie provoquée par voie orale anormaux (HGPO anormale confirmée). »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
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Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.

Fait le 16 avril 2026.

Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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