Décision n° 2026.0037/DC/SEM du 12 février 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ROMVIMZA (vimseltinib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 12 février 2026.

Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ; Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;

Vu le règlement intérieur du collège ; Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;

Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ROMVIMZA (vimseltinib) ;

Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité ROMVIMZA (vimseltinib), reçue le 17 octobre 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 29 octobre 2025 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 13 novembre 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 19 novembre 2025 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 19 novembre 2025 au demandeur ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 28 janvier 2026 ;

DÉCIDE :

Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ROMVIMZA (vimseltinib), dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints d’une tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT, tenosynovial giant cell tumour) symptomatique associée à une détérioration cliniquement significative de la fonction physique et pour lesquels les options chirurgicales ont été épuisées ou induiraient une morbidité ou un handicap inacceptable », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.

Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie rare et invalidante, dès lors que dès lors qu’il s’agit d’une tumeur localement agressive à l’origine de douleurs, raideurs, perte de mobilité, de récidives fréquentes et parfois de handicaps sévères liés à la détérioration progressive de l’articulation atteinte. L’incidence de la TGCT est estimée entre 11 et 34 cas par million pour les formes localisées et 5 à 8 cas par million pour les formes diffuses.

- Il n’existe pas de traitement approprié puisque l’utilisation hors-AMM du nilotinib et de l’imatinib, disponibles en France pour d’autres indications, repose sur des données méthodologiquement limitées issues d’études non comparatives (étude de phase II et étude rétrospective), conférant à ces traitements un niveau de preuve moindre que celui établi pour le vimseltinib.

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans la mesure où il s’agit d’une maladie invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.

- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il constitue une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge au regard des résultats de l’étude randomisée MOTION avec une démonstration d’une supériorité du ROMVIMZA (vimseltinib) par rapport au placebo sur le critère de jugement principal qui était le taux de réponse objective (différence de 39% en faveur du ROMVIMZA (vimseltinib)) ainsi que sur l’ensemble des critères secondaires hiérarchisés incluant la qualité de vie. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté (étude de phase III randomisée, en double-aveugle versus placebo) et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il est susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert.

S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.

Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ROMVIMZA 14 mg, gélule
Boîte de 8 gélules (CIP : 34009 303 269 9 2)
ROMVIMZA 20 mg, gélule Boîte de 8 gélules (CIP : 34009 303 270 0 5)
ROMVIMZA 30 mg, gélule
Boîte de 8 gélules (CIP : 34009 303 270 1 2)
du laboratoire PHARMA BLUE
dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints d’une tumeur ténosynoviale à cellules géantes (TGCT, tenosynovial giant cell tumour) symptomatique associée à une détérioration cliniquement significative de la fonction physique et pour lesquels les options chirurgicales ont été épuisées ou induiraient une morbidité ou un handicap inacceptable »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

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Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.

Fait le 12 février 2026.

Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de Santé, P^r Lionel COLLET Signé
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