Décision n°2023.0451/DC/SEM du 30 novembre 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’autorisation d’accès précoce de la spécialité OMJJARA (momelotinib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 30 novembre 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire GLAXOSMITHKLINE pour la spécialité OMJJARA (momelotinib) reçue le 31 juillet 2023 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 9 août 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 18 août 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 28 août 2023 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 13 octobre 2023 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 31 octobre 2023 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 17 novembre 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 22 novembre 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament OMJJARA (momelotinib), dans l’indication « traitement de la splénomégalie ou des symptômes liés à la maladie, chez les patients adultes présentant une anémie modérée à sévère et atteints de myélofibrose primitive, de myélofibrose secondaire à une polyglobulie de Vaquez ou une thrombocytémie essentielle, en échec ou intolérants aux autres inhibiteurs de Janus kinase (JAK) ».
Le laboratoire GLAXOSMITHKLINE a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la médiane de survie chez les patients ayant une myélofibrose de risque intermédiaire-2 ou élevé selon le score IPSS (environ 50 % des patients) varie entre 2,3 et 4 ans, et que la qualité de vie des patients est fortement impactée. En France, l’incidence de la myélofibrose est estimée à 520 nouveaux cas par an.
- Il existe des traitements appropriés symptomatiques, notamment l’hydroxyurée ou l’interféron alpha pégylé en cas d’hyperleucocytose ou bien les agents stimulant l’érythropoïèse en cas d’anémie.
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- La mise en œuvre du traitement peut être différée au regard de l’existence de traitements appropriés.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant car il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge, dans la mesure où :
- aucune différence n’a été démontrée versus le meilleur traitement disponible en matière de réduction splénique dans l’étude SIMPLIFY-2,
- le choix du comparateur danazol dans l’étude MOMENTUM n’est pas cliniquement pertinent rendant difficile l’interprétation des résultats,
- aucun impact en survie globale n’a été démontré dans les études fournies.
Le médicament dispose d’un plan de développement adapté mais les limites soulevées ci-dessus ne permettent pas d’étayer la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il ne comble donc pas le besoin médical insuffisamment couvert dans cette maladie.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce est donc refusée.
Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé par intérim est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 30 novembre 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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