Décision n° 2022.0178/DP/SEM du 28 mars 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité KAFTRIO
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité KAFTRIO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire VERTEX PHARMACEUTICALS (France) pour la spécialité KAFTRIO reçue le 19 janvier 2022 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables dans le mois suivant l’obtention de son autorisation de mise sur le marché ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée les 28 janvier et 10 février 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 14 février 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 14 février 2022 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n° 2022.0086 du 17 mars 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament KAFTRIO, dans l’indication « en association avec KALYDECO (ivacaftor) est indiqué dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire VERTEX PHARMACEUTICALS (France) a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.

Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la mucoviscidose est une maladie héréditaire rare à transmission autosomique récessive liée à une mutation du gène de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). Elle s’accompagne de la survenue de nombreuses comorbidités dont la plus fréquente est le diabète touchant 30,3% des adultes, mais aussi digestives, hépatiques, ORL, métaboliques, rénales et ostéoarticulaires. Maladie multi systémique, ses symptômes sont divers et nombreux et impactent tous la qualité de vie des patients. L’âge médian au décès était de 32,8 ans en 2020 contre 27,6 ans en 2010, selon les données du Registre Français de la mucoviscidose pour l’année 2020.
- Il n’existe pas de traitement approprié en l’absence de comparateur cliniquement pertinent dans l’indication faisant l’objet de la demande d’autorisation d’accès précoce.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament en association avec KALYDECO (ivacaftor) est présumé innovant dans l’indication considérée. Il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge présentant des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice clinique pour cette population pour laquelle aucun traitement n’est disponible. Il a démontré sa supériorité par rapport au placebo dans l’indication revendiquée pour l’accès précoce en termes d’amélioration de l’indice de clairance pulmonaire (ICP2,5). Le plan développement est adapté et les données disponibles suggèrent un profil de tolérance favorable chez l’enfant âgé de 6 à 11 ans.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg comprimé pelliculé
Boîte de 56 (CIP : 34009 302 113 8 0 ; UCD : 34008 900 089 3 8)
KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimé pelliculé
Boîte de 56 (CIP : 34009 302 427 9 7 ; UCD : 34008 900 191 0 1)
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
Boite de 28 (CIP : 34009 301 594 8 4 ; UCD : 34008 938 592 9 2)
KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé
Boite de 28 (CIP : 34009 302 202 6 9 ; UCD : 34008 9001693 3
du laboratoire VERTEX PHARMACEUTICALS (France)
dans l’indication « en association avec KALYDECO (ivacaftor) est indiqué dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché. Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (CSP).
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

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Article 4
La secrétaire générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 28 mars 2022.
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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