Décision n 2022.0330/DC/SEM du 29 septembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité NEXVIADYME
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 29 septembre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité NEXVIADYME ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire SANOFI AVENTIS FRANCE pour la spécialité NEXVIADYME, reçue le 28 juin 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 4 juillet 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 21 septembre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament NEXVIADYME, dans l’indication « pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase alfa », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire SANOFI AVENTIS FRANCE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Il s’agit d’une maladie héréditaire chronique et évolutive qui réduit progressivement les capacités fonctionnelles et diminue l’espérance de vie du patient. La maladie est à l’origine d’un handicap moteur avec un impact sur toutes les dimensions de la vie : professionnelle, familiale, sociale.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où il n’existe pas de comparateur cliniquement pertinent.
- Dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui a démontré son intérêt en matière d’efficacité vis-à-vis du standard de prise en charge dans les formes tardives dans une étude de non-infériorité de phase III, contrôlée, randomisée, en double aveugle ainsi que dans les formes infantiles dans une étude multi cohortes. Le plan de développement est jugé adapté au regard de la spécificité de la pathologie malgré l’absence de supériorité démontrée de NEXVIADYME par rapport au MYOZYME dans
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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la population adulte, et l’existence d’une cohorte pédiatrique comparative dans l’étude de phase II mini-COMET reposant sur des critères d’efficacité exploratoires uniquement. Il comble un besoin thérapeutique non couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
NEXVIADYME 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
B/1
du laboratoire SANOFI AVENTIS FRANCE
dans l’indication « traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase alfa ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 29 septembre 2022
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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