Décision n°2023.0450/DC/SEM du 30 novembre 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’autorisation d’accès précoce de la spécialité TALZENNA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 30 novembre 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PFIZER PFE France pour la spécialité TALZENNA, reçue le 28 août 2023 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées les 31 août et 1er septembre 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 6 septembre 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 15 septembre 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 20 novembre 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 22 novembre 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament TALZENNA (talazoparib), dans l’indication « en association avec l’enzalutamide pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (CPRCm), pour lesquels la chimiothérapie n’est pas cliniquement indiquée et les alternatives disponibles ne sont pas appropriées ».
Le laboratoire PFIZER PFE France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave et invalidante. Le CPRCm correspond à un stade avancé de la maladie. A ce stade, bien que des progrès thérapeutiques aient été réalisés ces dernières années, le pronostic de ces patients reste mauvais avec une médiane de survie globale inférieure à 3 ans et un taux de survie à 5 ans de 30 %. Elle constitue une maladie invalidante avec un impact sur la vie sociale, affective, familiale et professionnelle, liée notamment aux douleurs, à la dégradation de l’état général, à la fatigue chronique, à la dépression et à la perte d’autonomie. Ainsi, comme pour d’autres localisations, la qualité de vie des patients atteints d’un cancer de la prostate peut être impactée durablement.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

---

- Il existe un traitement approprié, dans la mesure où LYNPARZA (olaparib) dans le cadre de son association à l’acétate d’abiratérone et prednisone/ prednisolone possède une AMM dans une indication plus large que celle revendiquée pour TALZENNA (talazoparib) en association à l’enzalutamide et est disponible en accès précoce. Par ailleurs, la Commission souligne que l’étude TALAPRO-2 de TALZENNA (talazoparib) avait exclu les patients avec atteinte cardiovasculaire ce qui ne permet pas de retenir une place à ce traitement dans ce contexte. Les données de comparaisons indirectes fournies ne permettent pas de distinguer les deux associations (olaparib + acétate d’abiratérone et prednisone/ prednisolone versus talazoparib + enzalutamide) tant sur l’efficacité que sur la tolérance du fait des limites méthodologiques majeures relevées.
- Dès lors qu’il existe un traitement approprié, la mise en œuvre du traitement peut être différée.
- Ce médicament est présumé innovant au regard de l’enzalutamide seul du fait d’un bénéfice établi notamment en survie sans progression radiologique avec, quel que soit le statut de la mutation, une médiane de survie sans progression non atteinte dans le groupe talazoparib/enzalutamide versus 21,9 mois dans le groupe enzalutamide seul (HR=0,63 ; IC95% [0,51 ; 0,78], pS’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce est donc refusée.
Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé par intérim est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 30 novembre 2023
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
Décision n°2023.0450/DC/SEM du 30 novembre 2023 Page 2 / 2