Décision n°2023.0151/DC/SEM du 6 avril 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité NEXPOVIO
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 6 avril 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité NEXPOVIO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité NEXPOVIO reçue le 31 janvier 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 10 février 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 5 avril 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament NEXPOVIO, dans l’indication « en association avec la dexaméthasone pour le traitement du myélome multiple chez les patients adultes qui ont reçu au moins quatre traitements antérieurs et dont la maladie est réfractaire à au moins deux inhibiteurs du protéasome, deux immunomodulateurs et un anticorps monoclonal anti-CD38, et chez qui la maladie a progressé lors du dernier traitement, lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées (hors thérapies cellulaires), sur l’avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le nombre de cas incidents de myélome multiple en France a été estimé à 5 442 patients en 2018. Malgré l’apparition de nouveaux traitements, notamment en première ligne, le myélome multiple est encore considéré comme incurable. Les patients alternent rechutes et phases de rémission, ces dernières devenant de plus en plus courte avec le temps.
- Il existe des traitements appropriés dans cette indication à savoir les anticorps anti BCMA.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant. Il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui n’est pas susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge. Le médicament ne dispose pas d’un plan de développement adapté et ne présente pas des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il ne comble pas un besoin médical pourtant insuffisamment couvert.
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- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante mais qu’il existe des traitements appropriés, la mise en œuvre de ce traitement peut être différée
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis. La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.
Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 6 avril 2023.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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