HAS, décision n°2024.0232/DC/SEM du 5 septembre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d'accès précoce de la spécialité BLINCYTO (blinatumomab)

HAS 5 septembre 2024

Arguments

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Accepté
Efficacité et sécurité du médicament
La commission de la transparence a conclu que l'indication visée constitue une maladie grave et qu'aucun traitement approprié n'existe, justifiant ainsi l'accès précoce au médicament.
Accepté
Caractère innovant du médicament
La cour a reconnu que le médicament est présumé innovant et pourrait combler un besoin médical insuffisamment couvert, ce qui justifie l'octroi de l'autorisation d'accès précoce.

Résumé de la juridiction

à la spécialité

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Sur la décision

Référence :	HAS, 5 sept. 2024, n° 2024.0232/DC/SEM
Numéro(s) :	2024.0232/DC/SEM
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Texte intégral

Décision n° 2024.0232/DC/SEM du 5 septembre 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité BLINCYTO (blinatumomab)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 5 septembre 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire AMGEN SAS pour la spécialité BLINCYTO (blinatumomab), reçue le 25 avril 2024 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 6 mai 2024 au demandeur ;

Vu les éléments reçus le 7 mai 2024 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 21 mai 2024 au demandeur ;

Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 8 juillet 2024 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues le 31 juillet 2024 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 21 mai 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 26 août 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 28 août 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament BLINCYTO (blinatumomab), dans l’indication « en monothérapie dans le cadre du traitement de consolidation pour le traitement des patients adultes présentant une leucémie aigüe lymphoblastique (LAL) à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif en première rémission complète avec une maladie résiduelle minimale (MRD) négative ». Le laboratoire AMGEN SAS a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication. L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées pour le traitement des patients adultes de plus de 30 ans. Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est une hémopathie maligne grave caractérisée par une prolifération clonale de précurseurs hématopoïétiques lymphoïdes peu différenciés bloqués à un stade précoce de maturation. L’envahissement progressif de la moelle osseuse, du sang, voire de certains organes est à l’origine du tableau clinique d’insuffisance médullaire qui engage le pronostic vital du patient. Il s’agit d’une hémopathie rare avec environ 900 nouveaux cas estimés en France en 2018. En outre, comme pour tous les cancers, la qualité de vie de ces patients peut être altérée ;
- Il n’existe pas de traitement approprié puisqu’aucun des comparateurs cliniquement pertinents identifiés ne dispose de données d’efficacité satisfaisantes ne suggérant pas de perte de chance pour le patient au regard de l’apport prévisible de BLINCYTO (blinatumomab) en ajout à la polychimiothérapie de consolidation qui a 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

démontré sa supériorité en survie globale dans l’étude ECOG-ACRIN E1910 versus les comparateurs cliniquement pertinents.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque qu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié au regard du niveau de preuve apporté par BLINCYTO (blinatumomab).
- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car c’est une nouvelle modalité de prise en charge dans le cadre du traitement de consolidation pour des patients adultes présentant une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif en première rémission complète avec une maladie résiduelle minimale (MRD) négative, susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en matière d’efficacité et a démontré sa supériorité, en ajout à la polychimiothérapie de consolidation, sur la survie globale dans l’étude ECOG-ACRIN E1910 (HR= 0,44 (IC95% : [0,25 ;0,76] ; p= 0,003) par rapport à la polychimiothérapie seule dans la prise en charge de la maladie. Ce médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il est susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert. S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce. Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : BLINCYTO (blinatumomab) 38,5 microgrammes, poudre pour solution à diluer et solution pour perfusion. 1 flacon en verre : 34009 550 134 7 1 du laboratoire AMGEN SAS dans l’indication « en monothérapie dans le cadre du traitement de consolidation pour le traitement des patients adultes âgés de plus de 30 ans présentant une leucémie aigüe lymphoblastique (LAL) à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif en première rémission complète avec une maladie résiduelle minimale (MRD) négative ». Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments réservés à l’usage hospitalier dont la prescription est réservée à certains médecins spécialistes en hématologie ou aux médecins compétents en maladie du sang et qui nécessite une surveillance particulière pendant le traitement.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
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Fait le 5 septembre 2024.
Décision n° 2024.0xxx/DC/SEM du 5 septembre 2024 – BLINCYTO AP368
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

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