Décision n° 2025.0147/DC/SEM du 19 juin 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité JAKAVI (ruxolitinib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 19 juin 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité JAKAVI (ruxolitinib) ; Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS pour la spécialité JAKAVI (ruxolitinib) reçue le 7 mars 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 20 mars 2025 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 20 mars 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 27 mars 2025 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 27 mars 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 11 juin 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament JAKAVI (ruxolitinib), dans l’indication « traitement de la GvHD aiguë chez les patients âgés de 28 jours à moins de 2 ans et GvHD chronique chez les patients âgés de 6 mois à moins de 2 ans qui ont une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la GvHD aiguë ou chronique engage le pronostic vital des patients et altère la qualité de vie des patients. En France,
1857 patients ont reçu une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) en 2020. La proportion de GvHD chronique survient chez 30 à 50% des patients au décours de l’allogreffe, et la proportion de GvHD aiguë peut atteindre 50%. Le pronostic des patients atteints d’une GvHD aiguë cortico-résistante ou corticodépendante est sombre : la survie à 6 mois a été estimée à 49 % et la survie à 2 ans à 17 %.

La GvHD chronique se distingue de la GvHD aiguë par des manifestations cliniques qui peuvent atteindre de nombreux organes (peau, phanères, œil, bouche, organes génitaux, tube digestif, foie, poumon, système musculosquelettique, moelle osseuse, système immunitaire). Il s’agit d’une des principales causes de décès tardifs après allogreffe.

5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

---

- Il n’existe plus de traitement approprié puisqu’une perte de chance ne peut être écartée pour les patients pédiatriques qui utiliseraient les alternatives disponibles ayant une AMM dans cette indication ou utilisées hors AMM, au regard des données disponibles, et notamment de l’apport démontré de JAKAVI (ruxolitinib) dans les études réalisées chez le patient âgé de 12 ans et plus (REACH 2 et REACH 3).
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave pour laquelle il n’existe plus de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car il représente une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel pour les patients atteints de GvHD aiguë et chronique. En effet, la CT a pris en compte les résultats des études de phase III, comparatives versus le meilleur traitement disponible, réalisées chez les patients âgés de 12 ans et plus, atteints de GvHD aiguë et chronique respectivement dans l’étude REACH 2 et REACH 3, ainsi que les données de modélisation pharmacocinétique étayant la présomption d’une transposabilité de ces résultats à la population de moins de 2 ans. Elle a également tenu compte, en considérant leur limite, des études REACH 4 et REACH 5, respectivement pour la GvHD aiguë et chronique, sur le taux de réponse globale pour les patients pédiatriques âgés de 2 à moins de 12 ans. JAKAVI (ruxolitinib) dispose d’un plan de développement adapté dans le cadre d’un contexte pédiatrique et présente des résultats cliniques et pharmacocinétiques dans la population adulte et pédiatrique (≥ 2 ans) et des résultats de modélisation pharmacocinétique chez l’enfant de moins de 2 ans étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans la population ciblée par la demande. Il est susceptible de couvrir un besoin médical insuffisamment couvert, notamment grâce à sa forme galénique liquide qui présente un intérêt significatif pour les patients pédiatriques.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : JAKAVI (ruxolitinib) Solution buvable – Flacon 60 mL+ 2 seringues administration orale + adaptateur flacon CIP : 34009 303 084 3 1
du laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS
dans l’indication « traitement de la GvHD aiguë chez les patients âgés de 28 jours à moins de 2 ans et GvHD chronique chez les patients âgés de 6 mois à moins de 2 ans qui ont une réponse inadéquate aux corticostéroïdes ou à d’autres traitements systémiques »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Décision n° 2025.0147/DC/SEM du 19 juin 2025 – JAKAVI AP481 Page 2 / 3

---

Article 4

Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 19 juin 2025.
Pour le collège : La présidente de séance, P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé

Décision n° 2025.0147/DC/SEM du 19 juin 2025 – JAKAVI AP481 Page 3 / 3