Avis n°2026.0031/AC/SBP du 13 mai 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant sur la liste de pathologies visées par la loi n° 2025-138 du 17 février 2025 pour améliorer la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique et d’autres maladies évolutives graves
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 13 mai 2026 ;
Vu le code de l’action sociale et des familles, notamment les articles L.146-7-1, L.146-8 et L.245-1 ;
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L.161-37 et L.223-8 ;
Vu la demande d’avis de la Direction générale de la cohésion sociale (DGCS) du 10 décembre 2025 portant sur la liste de pathologies visées par la loi n°2025-138 du 17 février 2025 pour améliorer la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique et d’autres maladies évolutives graves,
ADOPTE L’AVIS SUIVANT :
1. Contexte de la saisine La loi n° 2025-138 du 17 février 2025 pour améliorer la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique et
d’autres maladies évolutives graves prévoit l’identification, dès leur dépôt à la maison départementale des personnes handicapées (MDPH), des demandes de compensation déposées par les personnes atteintes d’une « pathologie d’évolution rapide et causant des handicaps sévères et irréversibles ». La loi attache deux conséquences à cette identification, pour les personnes atteintes de l’une de ces pathologies. Elle prévoit d’une part, une procédure particulière d’examen de leurs demandes de compensation (articles L. 146-7-1 et L. 146-8 du code de l’action sociale et des familles, ci-après CASF). Elle ouvre, d’autre part, par dérogation aux conditions d’âge, l’accès à la prestation de compensation du handicap (PCH) aux personnes de plus de 60 ans (article L. 245- 1 du CASF).
L’article L. 146-7-1 du CASF précise que la liste des pathologies concernées est fixée par arrêté des ministres chargés de la santé et des personnes handicapées.
Dans ce cadre, la Direction générale de la cohésion sociale a saisi la Haute Autorité de santé (HAS), pour avis, du projet de liste envisagé.
2. Observations sur le périmètre de la liste envisagée
La liste proposée dans la saisine porte exclusivement sur des pathologies rares.
La HAS relève que les dispositions de la loi du 17 février 2025 peuvent faire l’objet de deux interprétations différentes. La première, retenue par la Haute Autorité de santé, s’attachant à la lettre même de la notion de
« pathologie d’évolution rapide et causant des handicaps sévères et irréversibles », qui ne distingue pas en fonction de la rareté de la maladie, conduirait à rechercher l’ensemble des pathologies répondant aux caractéristiques fixées par la loi (évolution rapide, handicaps sévères et irréversibles), indépendamment de leur rareté.
Une seconde interprétation formulée par le ministère de la santé peut, quant à elle, s’attacher à la double circonstance que la loi a été votée en référence à la sclérose latérale amyotrophique, d’une part, et que la procédure prévue par l’article L. 146-7-1 prévoit le traitement des demandes de compensation « en partenariat avec les centres désignés en qualité de centre de référence pour une maladie rare ou un groupe de maladies rares dont l’expertise porte sur les pathologies » figurant sur la liste.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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La HAS constate que c’est sur cette seconde interprétation que la saisine se fonde.

3. Observations sur le contenu de la liste envisagée Dans le périmètre retenu par la saisine, la HAS relève, tout d’abord, que la méthodologie utilisée par les filières de santé maladies rares pour rédiger la liste est conforme à ses standards, sous réserve toutefois de l’absence d’analyse de la littérature scientifique.
Après analyse de la littérature, et sollicitation d’avis de parties prenantes complémentaires, la HAS est favorable à cette liste de pathologies, sous réserve des modifications suivantes :
− Précision de la parenthèse après « maladies métaboliques », en écrivant « lysosomales, mitochondriales, peroxysomales, par intoxication, troubles du métabolisme des métaux ou des vitamines, acquises, xanthomatose cérébro-tendineuse » ;
− Remplacement de « spinocérébelleuses » par « cérébelleuses et spinales héréditaires » ;
− Remplacement de « syndrome choréiques et/ou dystoniques » par « maladie de Huntington et les autres chorées et dystonies sévères d’évolution rapide » ;
− Ajout du terme « humaines » pour les maladies à prion ;
− Remplacement de « dysimmunitaire » par « inflammatoires » après neuropathies et ajout du terme « chronique » dans cette catégorie ;
− Suppression de « l’évolution rapide » après le terme « myopathies » ;
− Suppression de la parenthèse « spastique ou non » pour les tétraplégies/paraplégies évolutives ;
− Déplacement des acronymes après leur définition ;
− Précision des caractéristiques des pathologies pour permettre l’éligibilité avant la liste avec la formulation « Les maladies rares neurologiques et évolutives conduisant en quelques semaines à quelques mois (moins de 1 an) à un handicap sévère et irréversible retenues sont :

− Précision après la liste « Pour relever de la dérogation, il faut que la maladie soit sur la liste et que son évolution constatée corresponde aux caractères évolutifs précités. L’accès à cette voie dérogatoire est organisé en partenariat avec les centres désignés en qualité de centre de référence pour une maladie rare ou un groupe de maladies rares dont l’expertise porte sur les pathologies mentionnées ci-dessus. ».

La prise en compte des observations qui précèdent conduirait à la liste consolidée suivante :
Les maladies rares neurologiques et évolutives conduisant en quelques semaines à quelques mois (moins de 1 an) à un handicap sévère et irréversible retenues sont :
− La sclérose latérale amyotrophique ;

− Les maladies neurométaboliques (lysosomales, mitochondriales, peroxysomales, par intoxication, troubles du métabolisme des métaux ou des vitamines, acquises, xanthomatose cérébro-tendineuse) ;

− Les neurodégénérescences avec surcharge cérébrale en fer ;

− L’atrophie multisystématisée ;

− Les atteintes cérébelleuses et spinales héréditaires ;

− Les maladies neuro-inflammatoires du système nerveux central auto-immunes et apparentées (ex : encéphalites, encéphalomyélite aiguë disséminée (ADEM), neuromyélite optique, myélites transverses aiguës) ;

− Les leucodystrophies et encéphalopathies ;

− La maladie de Huntington, et les autres chorées et dystonies sévères d’évolution rapide ;

− La vascularite du système nerveux central ;

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− Les encéphalopathies épileptiques pharmaco-résistantes avec dégradation cognitive et motrice rapide (ex : syndrome épileptique par infection fébrile (FIRES), hémiconvulsion Hémiplégie Epilepsie (HHE), Alpers) ;

− Les démences d’évolution aiguë ou subaiguë ;

− Les maladies humaines à prions ;

− Les syndromes neurologiques paranéoplasiques ;

− La myasthénie aiguë sévère et syndrome myasthénique de Lambert-Eaton ;
− Les myopathies ;

− Les neuropathies inflammatoires aiguës, subaiguës et chronique et neuropathies vascularitiques ;

− Les tétraplégies/paraplégies évolutives ;

− Et toute autre maladie neurologique évolutive de cause rare qui répond aux critères ci-dessus.

Pour conclure, la HAS souligne que la mise en place de cette voie dérogatoire ne doit pas affecter les conditions de prise en charge des autres situations d’évolution rapide et causant des handicaps sévères et irréversibles par la MDPH.

Le présent avis sera publié au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 mai 2026.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^R LIONEL COLLET Signé
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