Décision n° 2025.0024/DC/SEM du 23 janvier 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité WINREVAIR (sotatercept)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 23 janvier 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité Winrevair (sotatercept) dans l’indication « Traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire ⃰ (HTAP) chez les adultes en classe fonctionnelle (CF) II ou III de l’OMS, recevant un traitement standard de l’HTAP en trithérapie incluant un antagoniste des récepteurs de l’endothéline (ARE), un inhibiteur de la phosphodiestérase 5 (iPDE5) ou un stimulateur de la guanylate cyclase soluble (GCs) et un analogue de la prostacycline par voie parentérale. » par le collège de la Haute Autorité de santé le 11 avril 2024 ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité Winrevair (sotatercept) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire MSD France pour la spécialité Winrevair (sotatercept), reçue le 31 octobre 2024 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 8 novembre 2024 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 28 novembre 2024 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 9 décembre 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 15 janvier 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament Winrevair (sotatercept), dans l’indication « Traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients adultes, en classe fonctionnelle (CF) II ou III de l’OMS, insuffisamment contrôlés par un traitement standard optimisé de l’HTAP », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire MSD France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie vasculaire pulmonaire chronique grave, évolutive et invalidante, qui entraine une détérioration progressive de la capacité fonctionnelle, de la qualité de vie et engage le pronostic vital des patients. Sur le plan clinique, une insuffisance cardiorespiratoire est observée. La dyspnée à l’effort constitue le premier et le principal symptôme de l’HTAP. D’autres symptômes apparaissent au fur et à mesure que la maladie progresse comprenant asthénie, dyspnée au repos associée ou non à des signes d’insuffisance ventriculaire droite, des douleurs thoraciques, des palpitations, des lipothymies ou des syncopes pouvant aller jusqu’au décès du patient. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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L’HTAP est une maladie rare avec une incidence annuelle moyenne de 2,4 cas par million d’habitants et une prévalence de 15 à 55 cas par million d’habitants selon les registres de l’HTAP français et européens.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans le traitement de l’HTAP chez les patients adultes, en classe fonctionnelle (CF) II ou III de l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) insuffisamment contrôlés par une trithérapie orale et non éligibles à un analogue de la prostacycline administré par voie parentérale ; ou insuffisamment contrôlés par une bithérapie et non éligibles à un autre traitement standard de l’HTAP, dans la mesure où aucun autre traitement ne peut être proposé dans les situations d’inéligibilité aux traitements standards de l’HTAP. Cette population représente les patients adultes ayant une HTAP, en CF II ou III de l’OMS, insuffisamment contrôlés par un traitement standard optimisé de l’HTAP.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant dans le traitement de l’HTAP chez les patients adultes, en classe fonctionnelle II ou III de l’OMS, insuffisamment contrôlés par une trithérapie orale et non éligibles à un analogue de la prostacycline administré par voie parentérale ou insuffisamment contrôlés par une bithérapie et non éligibles à un autre traitement standard de l’HTAP car c’est une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge de l’HTAP à ce stade de la maladie, que ce soit en matière d’efficacité (y compris de qualité de vie) et de tolérance. La supériorité de Winrevair (sotatercept) par rapport au placebo, a été démontrée dans une étude randomisée, en double aveugle (STELLAR) menée chez 323 patients atteints d’HTAP de classe fonctionnelle de l’OMS II ou III, sur le test de marche à 6 minutes (+40,8 mètres, IC95% [27,5 ; 54,1], pS’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : WINREVAIR (sotatercept) 45 mg, poudre et solvant pour solution injectable Boîte de 1 flacon + 1 seringue préremplie + 1 dispositif de transfert + 1 seringue doseuse + 1 aiguille + 4 tampons alcoolisés (CIP : 34009 302 985 3 4) Boîte de 2 flacons + 2 seringues préremplies + 2 dispositifs de transfert + 1 seringue doseuse + 1 aiguille + 8 lingettes alcoolisées (CIP : 34009 302 985 4 1)
WINREVAIR (sotatercept) 60 mg, poudre et solvant pour solution injectable Boîte de 1 flacon + 1 seringue préremplie + 1 dispositif de transfert + 1 seringue doseuse + 1 aiguille + 4 lingettes alcoolisées (CIP : 34009 302 985 5 8). Boîte de 2 flacons + 2 seringues préremplies + 2 dispositifs de transfert + 1 seringue doseuse + 1 aiguille + 8 lingettes alcoolisées (CIP : 34009 302 985 6 5)

dans l’indication « Traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients adultes, en classe fonctionnelle II ou III de l’OMS :
- insuffisamment contrôlés par une trithérapie orale et non éligibles à un analogue de la prostacycline administré par voie parentérale ;
- ou insuffisamment contrôlés par une bithérapie et non éligibles à un autre traitement standard de l’HTAP. »
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Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière et réservés aux spécialistes en pneumologie, cardiologie ou en médecine interne.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4

Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 23 janvier 2025.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

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