Décision n° 2022.0227/DP/SEM du 22 avril 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité KAPRUVIA
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire VIFOR France pour la spécialité KAPRUVIA, reçue le 5 janvier 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée les 14 janvier, 31 janvier et 1er février 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 26 janvier, 1er et 2 février 2022 ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 10 février 2022 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2022.0126 du 14 avril 2022 du collège de la HAS à sa présidente ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 7 avril 2022 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 20 avril 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament KAPRUVIA, dans l’indication « traitement du prurit sévère associé à une insuffisance rénale chronique chez les patients adultes sous hémodialyse ».
Le laboratoire VIFOR France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie invalidante, dès lors qu’il a été mis en évidence que les patients atteints d’un prurit sévère par rapport à ceux qui n’en souffrent pas ont plus souvent rapporté une qualité du sommeil dégradée, un épuisement et une dépression. De même, le risque de non-observance des séances de dialyse est plus important.
- Il n’existe pas de traitement approprié. Considérant le profil de tolérance défavorable de la gabapentine et la prégabaline rendant très difficile son utilisation, ces spécialités ne sont pas considérées comme des traitements appropriés.
- Dans la mesure où la maladie est invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant car il apporte un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité et de qualité de vie. L’effet démontré est cliniquement significatif dans une pathologie où le besoin médical n’est pas couvert. Par ailleurs le médicament possède un profil de tolérance acceptable et un plan de développement adapté.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :

KAPRUVIA (Difelikefaline) 50 microgrammes/mL – Solution injectable
du laboratoire VIFOR France
dans l’indication « Traitement des formes sévères du prurit associé à une maladie rénale chronique chez les patients adultes sous hémodialyse ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 22 avril 2022.
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

Décision n° 2022.0227/DP/SEM du 22 avril 2022 Page 2 / 2