Décision n° 2026.0007/DC/SEM du 15 janvier 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité VORANIGO (vorasidenib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 15 janvier 2026.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité VORANIGO (vorasidenib) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par Les Laboratoires SERVIER pour la spécialité VORANIGO (vorasidenib), reçue le 29 septembre 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 10 octobre 2025 au demandeur ;

Vu les éléments reçus le 16 octobre 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 20 octobre 2025 au demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 20 octobre 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 17 décembre 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament VORANIGO (vorasidenib) dans l’indication « En monothérapie pour le traitement de l’astrocytome ou de l’oligodendrogliome de grade 2 ne prenant majoritairement pas le contraste, avec une mutation IDH1 R132 ou IDH2 R172 chez les patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus et ayant un poids corporel d’au moins 40 kg, ayant uniquement eu une intervention chirurgicale et ne nécessitant pas de radiothérapie ou de chimiothérapie dans l’immédiat. », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Les Laboratoires SERVIER ont déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Bien que d’évolution lente, ces gliomes ont un pronostic toujours défavorable avec une altération de la qualité de vie (crises d’épilepsie, céphalées, fatigue persistante, troubles de la mémoire, déclin cognitif ou encore d’autres dysfonctionnements neurologiques selon la localisation tumorale). L’incidence est faible (de l’ordre de 0,5 pour 100 000 personnes année).
- Il n’existe pas de traitement approprié puisque la surveillance active post-opératoire constitue actuellement l’option thérapeutique standard pour les patients atteints de gliomes avec mutation IDH de grade 2 qui ne nécessitent pas de chimiothérapie-radiothérapie immédiate. L’objectif de cette approche est de retarder
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l’exposition à des traitements plus toxiques (tels que la radiothérapie et la chimiothérapie) jusqu’à l’apparition de signes de progression tumorale et/ou d’une détérioration clinique.

- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.

- Ce médicament est présumé innovant car c’est une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, qui a démontré un bénéfice en survie sans progression pour les patients dans un essai clinique randomisé (étude INDIGO, HR de 0,39, IC95% (0,27 ; 0,56) p=0,000000067 unilatérale). Le médicament dispose d’un plan de développement jugé adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il est susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert.

S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.

Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
VORANIGO (vorasidenib) 10 mg Boite de 30 comprimés – CIP 34009 303 108 7 8
VORANIGO (vorasidenib) 40 mg Boite de 30 comprimés – CIP 34009 303 108 8 5 des Laboratoires SERVIER
dans l’indication « En monothérapie pour le traitement de l’astrocytome ou de l’oligodendrogliome de grade 2 ne prenant majoritairement pas le contraste, avec une mutation IDH1 R132 ou IDH2 R172 chez les patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus et ayant un poids corporel d’au moins 40 kg, ayant uniquement eu une intervention chirurgicale et ne nécessitant pas de radiothérapie ou de chimiothérapie dans l’immédiat ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière (PH) réservée aux spécialistes en oncologie ou aux médecins compétents en cancérologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
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Article 4

Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 15 janvier 2026.
Pour le collège : La présidente de séance, P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé

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