Vu la procédure suivante :

Par une requête, un nouveau mémoire et un mémoire en réplique, enregistrés les 17 avril, 1er octobre et 17 novembre 2025 au secrétariat du contentieux du Conseil d’Etat, la société anonyme CSL Behring demande au Conseil d’Etat :

1°) d’annuler pour excès de pouvoir la décision du 7 novembre 2024 par laquelle le Comité économique des produits de santé a fixé le prix de référence de la spécialité Hemgenix, ainsi que les décisions rejetant implicitement son recours gracieux et son recours hiérarchique contre cette décision ;

2°) d’enjoindre au Comité économique des produits de santé de fixer un prix net de référence de 2,8 millions d’euros par unité commune de dispensation pour la spécialité Hemgenix ou, subsidiairement, de reprendre les négociations afin de revaloriser le prix net de référence de la spécialité Hemgenix ;

3°) de mettre à la charge de l’Etat la somme de 5 000 euros au titre de l’article L. 761-1 du code de justice administrative.

Vu les autres pièces du dossier ;

Vu :

- le code de la santé publique ;

- le code de la sécurité sociale ;

- la loi n° 2021-1754 du 23 décembre 2021 ;

- la loi n° 2022-1616 du 23 décembre 2022 ;

- le décret n° 2023-367 du 13 mai 2023 ;

- le code de justice administrative ;

Après avoir entendu en séance publique :

- le rapport de M. Thomas Godmez, maître des requêtes en service extraordinaire,

- les conclusions de M. Mathieu Le Coq, rapporteur public ;

Vu la note en délibéré, enregistrée le 12 janvier 2026, présentée par la société CSL Behring ;

Considérant ce qui suit :

1. L’article 62 de la loi du 23 décembre 2021 de financement de la sécurité sociale pour 2022 instaure, à titre expérimental, un dispositif dit « d’accès direct », dans lequel les spécialités pharmaceutiques ne faisant pas l’objet, dans une indication particulière pour laquelle elle dispose d’une autorisation de mise sur le marché, d’une autorisation d’accès précoce mentionnée à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, sans être déjà inscrites dans d’autres indications sur la liste mentionnée au premier alinéa de l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale ou prises en charge au titre de l’article L. 162-16-5-2 du même code et dispensées en pharmacie d’officine à ce titre, peuvent bénéficier d’une prise en charge par l’assurance maladie d’une durée maximale d’un an, dans certains établissements de santé. En vertu du IV de cet article, l’exploitant peut alors réclamer une indemnité aux établissements de santé pour la spécialité et des remises, calculées sur la base du chiffre d’affaires hors taxes facturé au titre de cette spécialité et déclaré au Comité économique des produits de santé, lui sont ensuite appliquées. Pour ce faire, aux termes du VI de cet article : « (…) pour une spécialité bénéficiant du dispositif d’accès direct dans une indication donnée, lorsqu’aucun accord conventionnel fixant ou modifiant un prix de vente au public, un prix de cession ou un tarif de responsabilité et prix limite de vente aux établissements n’est signé dans un délai de dix mois à compter de la décision de prise en charge au titre de l’accès direct, le Comité économique des produits de santé fixe par décision, avant la fin du douzième mois, le prix de vente au public, le prix de cession ou le tarif de responsabilité et prix limite de vente aux établissements ». Le VII de cet article prévoit que : « A. – Lorsqu’une spécialité pharmaceutique ayant fait l’objet d’une prise en charge pour une indication donnée au titre du dispositif d’accès direct est inscrite au remboursement pour cette indication, la convention ou la décision qui fixe le prix net de référence en application du C du présent VII détermine également le montant de la restitution ou de la remise supplémentaire définie selon les modalités prévues au présent A. / Le Comité économique des produits de santé calcule, après que l’entreprise exploitant cette spécialité a été mise à même de présenter ses observations : / 1° Le chiffre d’affaires qui aurait résulté de la valorisation des unités vendues au titre de l’indication considérée, prises en charge au titre du dispositif d’accès direct, au prix net de référence sur l’ensemble de la période considérée de prise en charge ; / 2° Le chiffre d’affaires facturé aux établissements de santé après déduction des remises prévues au 3° du IV au titre de l’indication considérée et de l’année civile pour laquelle les remises avaient été versées sur l’ensemble de la période considérée de prise en charge. / Si le montant mentionné au 1° du présent A est inférieur à celui mentionné au 2° du présent A, l’exploitant verse une remise supplémentaire (…) égale à la différence entre ces deux montants (…) ». Enfin le VIII du même article prévoit que : « Les A et B du VII sont applicables lorsque, pour une indication thérapeutique, la prise en charge au titre de l’accès direct prend fin ou lorsqu’il y est mis fin sans que soit mis en place un remboursement pour cette indication. / Dans ce cas, pour l’application des mêmes A et B, le Comité économique des produits de santé peut retenir un prix de référence en fonction des critères de fixation et de modification des prix et tarifs prévus aux articles L. 162-16-4, L. 162-16-5 et L. 162-16-6 du code de la sécurité sociale.»

2. Il ressort des pièces du dossier que la société CSL Behring exploite la spécialité Hemgenix, qui bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché conditionnelle délivrée le 20 février 2023, renouvelée les 7 décembre 2023 et 4 décembre 2024, pour le traitement de l’hémophilie B sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX. Après une décision du 25 mai 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de cette spécialité au titre de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale ont, sur la demande présentée par la société CSL Behring à la suite de l’avis du 30 août 2023 de la commission de la transparence favorable à son remboursement, autorisé par un arrêté du 5 décembre 2023 la prise en charge, pour une durée maximale d’un an, de la spécialité Hemgenix dans l’indication de son autorisation de mise sur le marché, au titre du dispositif d’accès direct prévu à l’article 62 de la loi du 23 décembre 2021. Puis, la société a demandé, le 26 août 2024, l’arrêt de la prise en charge de cette spécialité au titre de l’accès direct, demande à laquelle il a été fait droit par un arrêté du 17 octobre 2024. Par une décision du 7 novembre 2024, le Comité économique des produits de santé a fixé à 800 000 euros par unité commune de dispensation le prix de référence de la spécialité Hemgenix, permettant de calculer la remise due en application du VIII du même article 62. La société CSL Behring demande l’annulation pour excès de pouvoir de cette décision.

Sur la légalité externe :

3. En premier lieu, le III de l’article 3 du décret du 13 mai 2023 pris pour l’application de l’article 62 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2022 prévoit que : « Lorsqu’il envisage, en application des dispositions du VII ou du VIII de l’article 62 de la loi du 23 décembre 2021 susvisée, de fixer le prix net de référence d’une spécialité ayant fait l’objet d’un accès direct le Comité économique des produits de santé en informe par tout moyen donnant date certaine à la réception de cette information l’entreprise exploitant la spécialité concernée. Il l’informe également du montant des remises ou de la restitution qu’il envisage de fixer en application du A du VII du même article. L’entreprise dispose d’un délai de vingt jours à compter de cette notification pour présenter des observations écrites au comité et d’un délai de huit jours suivant cette même notification pour demander, le cas échéant, à être entendue par celui-ci. Dans ce cas, l’audition a lieu à une date fixée par le comité, au plus tard quarante-cinq jours après la réception de la demande. / Au terme du délai de vingt jours mentionné ci-dessus, ou le cas échéant après l’audition, le Comité économique des produits de santé fixe le montant des remises ou de la restitution dues et le notifie à l’entreprise et à l’Agence centrale des organismes de sécurité sociale, en indiquant les motifs qui le justifient, le délai de règlement ainsi que les voies et délais de recours applicables. ».

4. Il ressort des pièces du dossier que, par un courrier du 3 octobre 2024, le Comité économique des produits de santé a indiqué à la société CSL Behring qu’il envisageait de fixer le prix de référence de la spécialité Hemgenix à 800 000 euros par unité commune de dispensation et a demandé à la société de déclarer le chiffre d’affaires facturé aux établissements de santé au titre de l’indication considérée de cette spécialité afin de calculer le montant de la restitution ou de la remise supplémentaire prévues au A du VII de l’article 62 de la loi du 23 décembre 2021. En réponse à ce courrier, la société CSL Behring a produit des observations le 23 octobre 2024, sans toutefois indiquer le chiffre d’affaires réalisé. Par la décision du 7 novembre 2024 attaquée, le Comité économique des produits de santé a fixé à 800 000 euros par unité commune de dispensation le prix de référence de la spécialité Hemgenix et a, à nouveau, demandé à la société de lui communiquer le chiffre d’affaires réalisé au titre de l’indication considérée de cette spécialité, en précisant que la restitution ou la remise supplémentaire, dont le montant ferait l’objet d’une notification ultérieure, serait calculée conformément aux dispositions du A du VII de l’article 62 de la loi du 23 décembre 2021. La société requérante n’ayant pas communiqué les informations, qu’elle seule détient, nécessaires au calcul de la restitution ou de la remise supplémentaire, malgré la demande qui lui a été adressée en ce sens, elle ne peut utilement soutenir que la décision attaquée méconnaîtrait l’obligation pour le Comité économique des produits de santé d’indiquer le montant de la remise qu’il doit fixer en application du A du VII de l’article 62. Cette omission est au demeurant sans incidence sur la légalité de cette décision, qui se borne à fixer le prix de référence de la spécialité et ne met pas de remise à la charge de la société requérante.

5. En deuxième lieu, dès lors qu’il a été mis fin à la prise en charge de la spécialité Hemgenix au titre de l’accès direct à la demande de la société CSL Behring sans que soit mis en place un remboursement, le Comité économique des produits de santé pouvait fixer le prix de référence de cette spécialité afin que soient versées la restitution ou la remise supplémentaire prévues, sans qu’ait d’incidence la circonstance que la société CSL Behring ait entamé des négociations avec ce comité en vue d’une prise en charge de cette spécialité dans un autre cadre. Par ailleurs la société requérante ne peut utilement se prévaloir des délais prévus par le VI de l’article 62 de la loi du 23 décembre 2021, qui s’appliquent à la fixation du prix ou du tarif d’une spécialité en accès direct admise au remboursement et non à la décision fixant le prix de référence d’une spécialité en application du VIII de cet article. Aucune disposition ni aucun principe ne s’opposait à ce que le Comité économique des produits de santé, après avoir recueilli les observations de la société CSL Behring le 23 octobre 2024, fixe, le 7 novembre 2024, le prix de référence de la spécialité Hemgenix.

6. En troisième lieu, la décision attaquée précise le mode de calcul du prix de référence de la spécialité Hemgenix en application du VIII de l’article 62 de la loi du 23 décembre 2021 et le justifie en répondant notamment aux objections formulées par la société CSL Behring dans son courrier du 23 octobre 2024. Le moyen tiré de l’insuffisance de motivation de cette décision n’est dès lors en tout état de cause pas fondé.

Sur la légalité interne :

7. Il résulte des dispositions du second alinéa du VIII de l’article 62 de la loi du 23 décembre 2021 cité au point 1 que le Comité économique des produits de santé calcule le prix de référence d’une spécialité prise en charge au titre de l’accès direct en fonction des critères de fixation et de modification des prix et tarifs prévus aux articles L. 162-16-4, L. 162-16-5 et L. 162-16-6 du code de la sécurité sociale. L’article L. 162-16-4 de ce code prévoit que la fixation du prix de vente au public « tient compte principalement de l’amélioration du service médical rendu par le médicament, le cas échéant des résultats de l’évaluation médico-économique, des prix des médicaments à même visée thérapeutique, (…) des volumes de vente prévus ou constatés ainsi que des conditions prévisibles et réelles d’utilisation du médicament. (…) ».

8. Il ressort des termes de la décision attaquée que le Comité économique des produits de santé s’est fondé, pour fixer à 800 000 euros par unité commune de dispensation le prix de référence de la spécialité Hemgenix, dont la durée d’effet retenue a été de cinq ans, sur un coût de traitement annuel par patient dans la même indication par des médicaments à même visée thérapeutique de 160 000 euros ressortant des données de consommation réelles fournies par la Caisse nationale de l’assurance maladie.

9. En premier lieu, il ne ressort pas des pièces du dossier qu’en retenant une durée d’effet de cinq ans, correspondant à celle des études, mentionnées par la commission de la transparence dans l’avis du 30 août 2023 sur la base duquel l’accès direct de la spécialité Hemgenix a été décidé, dont les résultats doivent être fournis dans le cadre de l’autorisation de mise sur le marché conditionnelle, plutôt que celle de dix ans dont la société requérante se borne à alléguer qu’elle ressortirait d’autres études et aurait été retenue dans deux pays européens à l’occasion de la prise en charge de la spécialité, le Comité économique des produits de santé aurait commis une erreur manifeste d’appréciation.

10. En deuxième lieu, si le Comité économique des produits de santé a retenu comme population cible de la spécialité Hemgenix les patients adultes atteints d’hémophilie B « sévère » et « modérée » sans antécédent d’inhibiteurs du facteur IX alors que la commission de la transparence avait retenu les seuls patients adultes atteints d’hémophilie B « sévère » et « modérément sévère », il ressort de l’avis de la commission de la transparence qu’il n’existe pas, à la différence de l’hémophilie « sévère » et de l’hémophilie « modérée », de définition consensuelle de l’hémophilie « modérément sévère ». Au demeurant, la société requérante n’établit pas que les coûts de prise en charge de ces deux populations cible par des traitements à même visée thérapeutique seraient différents.

11. En troisième lieu, le comité, qui n’est pas tenu de se fonder sur l’ensemble des critères mentionnés par l’article L. 162-16-4 du code de la sécurité sociale, pouvait ne pas prendre en compte les volumes de vente de la spécialité pour fixer le montant de son prix de référence.

12. En quatrième lieu, il ressort de l’avis de la commission de la transparence du 30 août 2023 qu’il existe des médicaments à même visée thérapeutique que la spécialité Hemgenix et qu’en outre cette commission lui a reconnu une amélioration du service médical rendu de niveau IV, c’est-à-dire mineure. La société requérante ne peut dès lors utilement contester le prix de référence fixé au regard des coûts de recherche et de développement engagés pour le développement de cette spécialité ou de son caractère innovant, qui tient à son administration en prise unique et aux améliorations en résultant dans le parcours de soin des patients. Il ne ressort en outre pas des pièces du dossier que le comité aurait sous-estimé le caractère innovant de la spécialité Hemgenix pour fixer son prix de référence et n’aurait pas tenu compte à ce titre des orientations ministérielles du 19 février 2021, selon lesquelles les thérapies innovantes doivent être justement rémunérées.

13. En cinquième lieu, la décision en litige fixant le prix de référence de la spécialité Hemgenix pour le calcul de la restitution ou de la remise supplémentaire due en application du VIII de l’article 62 de la loi 23 décembre 2021, et non son prix de vente, la société requérante ne peut utilement se prévaloir de l’article 11 de l’accord-cadre du 5 mars 2021 modifié conclu entre le Comité économique des produits de santé et le syndicat professionnel Les Entreprises du Médicament, prévoyant sous certaines conditions que le prix facial hors taxe d’une spécialité dans une indication donnée ne peut pas être inférieur au prix le plus bas parmi ceux pratiqués sur les quatre marchés européens comparables.

14. En sixième lieu, la société requérante ne peut utilement soutenir que le Comité économique des produits de santé aurait dû évaluer le prix de référence de la spécialité Hemgenix en se fondant sur les dispositions relatives au paiement à la performance pour les médicaments de thérapie innovante prévues par le V de l’article L.162-16-6 du code de la sécurité sociale issu de l’article 54 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2023, qui ne s’appliquent pas aux spécialités admises en accès direct et dont les textes d’application n’avaient au demeurant pas été publiés à la date de la décision du 7 novembre 2024.

15. Il résulte de tout ce qui précède que les conclusions à fin d’annulation présentées par la société CSL Behring doivent être rejetées. Il en va de même, par voie de conséquence, des conclusions à fin d’injonction et des conclusions qu’elle présente au titre de l’article L. 761-1 du code de justice administrative.

D E C I D E :

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Article 1er : La requête de la société CSL Behring est rejetée.

Article 2 : La présente décision sera notifiée à la société anonyme CSL Behring et à la ministre de la santé, des familles, de l’autonomie et des personnes handicapées.

Délibéré à l’issue de la séance du 8 janvier 2026 où siégeaient : M^me Gaëlle Dumortier, présidente de chambre, présidant ; M. Julien Boucher, conseiller d’Etat et M. Thomas Godmez, maître des requêtes en service extraordinaire-rapporteur.

Rendu le 12 mars 2026.

La présidente :

Signé : M^me Gaëlle Dumortier

Le rapporteur :

Signé : M. Thomas Godmez

La secrétaire :

Signé : M^me Paule Troly